Off-label – leki poza wskazaniami

Kiedy mówimy o stosowaniu leków off-label?

Stosowanie leków off-label dosłownie oznacza stosowanie ich poza wskazaniami. Wiąże się to ze stosowaniem ich w sposób odmienny niż określony w Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL).

Za off-label uznaje się stosowanie leków:

w mało zaawansowanym stadium choroby podczas gdy zarejestrowane są do leczenia ciężkich stanów,
niezgodnie z zaleceniami wiekowymi,
w innych dawkach, schematach dawkowania,
pomimo przeciwwskazań,
inną drogą niż wymieniona w ChPL.

Praktyczne zastosowanie off-label

Najczęściej lekami przepisywanymi poza wskazaniami są: leki nasenne, przeciwpsychotyczne, przeciwdepresyjne, antybiotyki, przeciwhistaminowe czy narkotyczne leki przeciwbólowe.

Beta-blokery (np. propranolol, metoprolol) – na podstawie praktyki lekarskiej stwierdzono, że leki te są skuteczne nie tylko w nadciśnieniu tętniczym, ale też w dusznicy bolesnej i zawale serca.
Morfina w leczeniu duszności – wskazaniem do przyjmowania morfiny jest ból, jednakże udowodniono, że jest to lek, którym można objawowo leczyć duszności.
Buprenorfina w leczeniu depresji – buprenorfina jest lekiem przeciwbólowym, jednakże stosowana krótkotrwale w małych dawkach może zmniejszać ryzyko myśli samobójczych.
Olanzapina – lek stosowany w leczeniu schizofrenii. Okazuje się, że jest skuteczny
w leczeniu objawów motorycznych choroby Huntingtona.

Kontrowersje wynikające ze stosowania leków „poza wskazaniami”

Bardzo dużo mówi się zarówno o legalności jak i powinności stosowania leków off-label. Niektórzy uważają, że stosowanie leków „poza wskazaniami” powinno się uznawać jako eksperyment medyczny lub nieuzasadnione prawnie świadczenie zdrowotne podwyższonego ryzyka. Jest to jednak opinia mniejszości. Nawet w prawie farmaceutycznym brak jest jakiegokolwiek zapisu o obowiązku stosowania leków zgodnie z ChPL. Natomiast lekarz wykonuje tzw. wolny zawód. Ma możliwość podejmowania autonomicznych decyzji w zakresie metod postępowania, wynikających z jego wiedzy i doświadczenia.

Zobacz także: Reklama wyrobów medycznych – rozporządzenie MZ

Kiedy można rozważyć takie stosowanie leków?

Przyjmowanie leków poza wskazaniami nie jest złe. Może być korzystne, gdy pacjenci wyczerpali inne, zatwierdzone sposoby leczenia, np. w przypadku raka lub rzadkich chorób. W przypadku chorób nowotworowych właśnie terapia „poza wskazaniami” jest często jedyną formą pomocy choremu pacjentowi. W przypadku populacji pediatrycznej i kobiet w ciąży wskazaniami będą wiarygodne doniesienia o skuteczności leczenia i długa praktyka kliniczna.

Czy może to być zagrożenie dla pacjenta?

Zagrożenia, które niesie ze sobą stosowanie leku poza wskazaniami to m.in. „podważenie zaufania do leku” w momencie, kiedy jego podanie przyniesie negatywne skutki. Taka sytuacja nie oznacza bowiem, że lek jest nieskuteczny czy niebezpieczny. Ponadto podawanie leków poza wskazaniami zniechęca badaczy do prowadzenia badań klinicznych dotyczących nowego wskazania. Wiedzą oni bowiem, że bez dowodów naukowych lek i tak jest stosowany do leczenia innych dolegliwości niż w ChPL.

Czytaj także: Substancje psychotropowe i narkotyczne – aktualizacja wykazu

Korzyści z off-label

Ogromną korzyścią płynącą ze stosowania leków „poza wskazaniami” jest dostęp do nowych terapii. To dzięki nowatorskim zastosowaniom substancji o ugruntowanym działaniu możliwe jest poszukiwanie ciągle nowych zastosowań. Idealnym przykładem jest popularna aspiryna. Początkowo stosowana była wyłącznie jako lek przeciwgorączkowy, przeciwbólowy i przeciwzapalny. Po 50 latach okazało się, że wykazuje działanie w zapobieganiu nawrotowym zawałom serca. Minęło następne kilkanaście lat, zanim firmy farmaceutyczne przeprowadziły odpowiednie badania, które udowodniły tę skuteczność. Jednakże w międzyczasie lekarze na podstawie praktyki i opublikowanych badań przepisywali aspirynę u osób zagrożonych zawałem mięśnia sercowego. Ratowali tym samym setki tysięcy ludzi, którzy by nie przeżyli kolejnego zawału.

Czytaj także: Wycofanie kilku dawek leku stosowanego w leczeniu choroby tarczycy

Bibliografia:

A. Maciejczyk, M. Trojan, Nadużywanie leków, stosowanie leków poza wskazaniami, Biuletyn Leków NR 3/2011
Siwiec A., Stosowanie produktów leczniczych off-label, „Ius Novum” 2018 (Vol. 12) nr 1, s. 7–19. DOI: 10.26399/iusnovum.v12.1.2018.01/a.siwiec
Masełbas W, Członkowski A. Off-label use of registered medicinal products. Przewodnik Lekarza/Guide for GPs. 2008:81-87.
Webmd.com: Off- Label Drug Use: What You Need to Know [dostęp dnia 01.05.2023 r.]
A. Serafin, Stosowanie leków poza wskazaniami, „Aptekarz Polski” 2011, nr 60, s. 24.
M. Krajnik, Z. Żylicz, A.Adamczyk, Jak działają opioidy w duszności? Polska Medycyna Paliatywna 2003, 2, 3, 183–190
T. Dzierżanowski, T. Grądalski, M. Graczyk, M. Janecki, A. Kluczna, M. Szostakiewicz, Pozarejestracyjne zastosowanie leków w opiece paliatywnej w Polsce, Medycyna Paliatywna 2020; 12(3): 110–121 DOI: https://doi.org/10.5114/pm.2020.99632

Dominika Kwiatkowska